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FDA对抗癌药物赞助商进行儿科研究的指导性建议
http://www.100kang.com 2005-5-11 20:02:04 癌


    摘要：美国FDA 颁布了一项用以帮助赞助商的指导性草案，该草案也是对儿科研究部门有关可能有益于儿童癌症患者的药物研究的书面申请作出的答复。

    6月22日，WASHINGTON （路透社医学新闻）：美国食品药物管理局（FDA）颁布了一项用以帮助赞助商的指导性草案，该草案也是对儿科研究部门有关可能有益于儿童癌症患者的药物研究的书面申请作出的答复。

    这项草案也是FDA一项倡议的一部分，该倡议旨在产生帮助医生治疗儿童癌症患者的新知识，以及使儿童患者尽早使用新药物。

    FDA说，对计划进行无特殊肿瘤指征的儿科研究（也即整体的儿科发展研究）的申请者来说，这项名为“对有关儿科肿瘤学研究书面申请的答复”的草案将具有特殊的兴趣。

    草案指出，多数情况下，在缺乏治疗大部分难治期儿科肿瘤的方法时，FDA希望在批准儿科用药时使用灵活的可调节的措施。这些措施包括一个基本要求，要求药物具有缩小肿瘤体积的或很可能对能预示临床效果的另一标志有效。

    草案补充说，可以在用较少数量的患者进行研究以证明药物的安全性剂量。

    关于研究设计，草案说，在合适的情况下研究可针对一个特定的疾病，否则，就应当设计数项研究用以针对多种类型的肿瘤，比如脑肿瘤、实体瘤或血液系肿瘤。

    在设计儿科研究的计划时，申请者应当与一个儿科合作研究小组进行讨论。这些小组具有丰富的经验、专门的技术和能力，他们能够帮助申请者优化研究设计并选择合适的患者。

    FDA指出，如果赞助商进行I期和II期临床研究发现药物在儿童身上没有效果，那麽，这个药物用于成人的研究申请仍然可以得到批准。

    I期临床研究设计应当包括18-25例患者。该研究应包括一个基于成人剂量或临床前期资料的药物起始剂量、一个特定的研究群体和一个收集药代动力学资料的计划。另外，设计还应当包括合适的毒性终止标准（stopping rules for toxicity）和基于升级计划（escalation scheme）、样本量（cohort size）和终止标准（stopping rules）的统计学计划。

    II期临床研究设计包含与I期临床研究相似的信息，另外，它还应包括用以判断产品是否有益于病人的标准。

    草案指出，由于通常是在II期临床研究结束时就决定抗肿瘤药物能否得到批准，所以FDA并不要求书面申请和儿科研究中包括III期临床研究设计的有关信息。
  
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